关于儿童癌症的五件事地平线：《欧盟研究与创新》杂志

开处方无牌药物或成人药物的“标签外”使用是治疗儿童癌症的主要规范，因为与成人相比，这种疾病的发病率很少，这使生物制药行业无法投资于儿科研究。

欧洲儿科癌症参考网络项目协调员，欧盟癌症任务委员会成员Ruth Ladenstein教授说，某种程度上，已经接受了使用不合格成人药物治疗癌症儿童的标准，这一点已被广泛接受。 （有关任务的更多信息，请参见下面的方框）。

她说：“如果您浏览科学文献或在线数据库，您会看到许多正在接受成人测试但被排除在儿童之外的药物……这主要是因为该行业没有市场，”她说。 。 “现在真是时候了……我们得到的药物可以更好地适应年龄和相应的癌症类型。”

关于成人癌症与小儿癌症之间的差异以及如何更好地解决儿童疾病的知识，这里有五件事需要了解：

1.成人和儿童期癌症不同

Ladenstein教授说，环境和生活方式因素在成人罹患癌症中起着至关重要的作用-进行诸如减少饮酒，停止吸烟和饮食健康的改变，可以将成年人致命癌症的发生率降低多达40％。

但是在儿童中，环境因素似乎没有这种直接作用，只有少数儿童期癌症是由遗传引起的。 她说：“我们怀疑某些环境因素可能会发挥作用，但是以非常间接的方式起作用，但它们并没有转化为我们在成人癌症中看到的一对一效应。”

丹麦哥本哈根大学的儿科学教授Kjeld Schmiegelow说，大多数儿童期癌症往往在生命的最初几年就表现出来，并且比成人癌症更具侵略性，他为欧盟的癌症使命提供建议。 ‘在大多数情况下，从出现首次症状到诊断的时间相对较短。 我的意思是我们在这里谈论的是几天，几周或几个月。

尽管如此，尽管针对年轻年龄段的人群缺乏针对性治疗方法，儿童的存活率仍然很高，在欧洲高收入国家，经诊断五年后，有80％的患者无病。 目前，欧洲大约有100万儿童癌症幸存者。

相比之下，在欧洲，成人癌症的五年生存率在54.5％的范围内，但在西欧的高收入国家，这一百分比跃升更高。

Schmiegelow教授说，但是，当一个孩子被宣布没有疾病时-如果诊断后五年没有恶性肿瘤的迹象，他们很可能会治愈。 “成人……他们可以在5,10,15年后复发​​。”

‘如果您浏览科学文献或在线数据库，您会看到许多正在接受成人测试但被排除在儿童之外的药物……其主要原因是该行业看不到市场。”

欧洲儿科癌症参考网络Ruth Ladenstein教授

2.经测试并批准用于成人的药物是儿童癌症的标准治疗方法

在欧洲，每年有35,000例儿童和青少年癌症新病例-包括成人在内，这一数字大幅上升至370万。

科学家们说，鉴于这种巨大的差异，在年轻患者群体中很少有患者引起行业的兴趣。 在过去十年中开发的150种抗癌药物中，只有9种被批准用于儿童。

尽管如此，儿科肿瘤学家仍竭尽所能在学术机构进行试验并调整成人药物以适应年轻患者。 通常，研究人员会测试已经上市多年但从未在儿童中进行过或未经过充分测试的化学疗法的组合和给药策略。

对于成人药品，通常会与学术机构签约并支付费用，以运行由药品公司发起的试验。 除了监管机构要求制药公司在儿童中进行试验的情况外，对于小儿癌症，进行试验的责任在于独立的肿瘤学家。 通常，科学家与公司联系并询问他们是否可以免费获得试验用品，而进行试验和建立必要的国际网络的成本则取决于独立的研究基金会。

施米格洛教授说：“很显然，（儿科试验）手头有资金问题。”他强调，学术界，国家政策制定者和整个行业都需要推动适合年龄的儿科癌症治疗方法的发展。

他说：“你可以问，将这么多资源用于一种罕见疾病真的值得吗？这是真的，”他指出，欧洲五分之一的儿童死亡是由癌症引起的。 他说：“如果你看一下癌症儿童的生存率，可以追溯到30年以前，今天，由于这一巨大的学术努力，它的生存率越来越高。” 但他补充说，没有持续的公共资金支持这种国际合作的系统。

3.东欧和西欧的儿童癌症生存率差异很大

不幸的是，并非所有儿童都能从癌症治疗的进步中受益–在东欧，儿童癌症的存活率比欧洲其他地区低20％。

拉登斯坦教授说，成活率与国家级卫生系统和国家卫生预算有关，因此，东西方之间的社会经济差异是部分原因。 她说：“您需要人才方面的资源来带孩子参加审判。” 她补充说，您必须拥有所有可用药物才能提供适当的癌症治疗标准。

她说，基本药物（例如通常用作癌症治疗基础的化学疗法）在整个欧洲范围内并不统一，并承认父母已经知道从西欧“走私”药物来填补这一空白。

欧洲的所有治疗中心也都需要成为临床试验癌症网络的一部分，因为您可以在这里学习应对各种治疗难题，例如治疗功效不足或严重的毒性-诸如根据耐受性调整药物剂量并了解哪些药物组合在反应不佳的患者中使用的药物。 Schmiegelow教授说，过去几十年来积累的专有技术通常仅限于参与治疗试验的学术机构中的医师网络。

他解释说：“它并不总是被写下来……就像烹饪食谱一样。” “没有什么可以解释我们今天为什么做得更好的原因。 改变了谜题的成千上万。”

他预测，东欧将开始与西欧的机构建立伙伴关系。 “我想在未来20年中，您会看到东欧治愈率大幅度提高。”

4.大多数儿童癌症幸存者患有长期副作用

在成人药品的标签外使用的推动下，所有儿童癌症幸存者中有三分之二经历了长期健康问题。

Schmiegelow教授说，其中一些毒性副作用是不可接受的，因为它们对生活质量有重大影响。 “这可能是巨大的认知障碍，可能是其中一个器官受损如此之大，以至于需要进行器官移植……在某些情况下，治愈的代价简直太高了。 今天我们还不知道如何识别这些患者。” 拉登斯坦教授说，这是一个真正的关切，需要做出改变。他指出，问题在于，最广泛使用的药物尚未在儿童的正式试验中得到彻底测试。

她说，这不仅与疾病或某种癌症有关，还与如何从婴儿期到青少年乃至青少年服用该药物有关。

5.为了加速儿童期癌症的治疗，科学家们必须与那些正在开发新的成人疗法的科学家一起工作

科学家说，当今大多数患者可以通过常规药物和手术治愈，但是免疫疗法的新发展令人乐观。

Ladenstein教授是开发免疫疗法的团队的一员，该疗法可以使神经母细胞瘤患者（成年期罕见的一种由未成熟神经细胞发育而成的癌症）的存活率提高20％。

她说：“我认为仍然有进步，但是将免疫疗法引入神经母细胞瘤的治疗是向前迈出的重要一步。”

她补充说，加快对儿童癌症治疗研究速度的一种方法是与发现新的治疗成人患者作用机制的研究人员一起工作。 例如，后来发现一种属于ALK抑制剂药物家族的肺癌治疗方法可帮助治疗某些神经母细胞瘤患者。

她说：“人们可以推断出类似的行动方式，并有可能在很早的阶段就从共同发展中受益。” 他说，我认为将来我们只需要更加聪明地打牌即可。

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